基因编辑技术在临床试验中用于首例人类治疗，这是真正用于疾病治疗的一个里程碑式的进展

2019-02-26 15:39:52来源：华尔街见闻

生物科技公司Crispr Therapeutics周一宣布，已经将与其同名的基因编辑技术在临床试验中用于首例人类治疗，这是实现基因编辑技术真正用于疾病治疗的一个里程碑式的进展。

据Crispr Therapeutics和合作伙伴Vertex Pharmaceuticals Inc透露，这项临床试验对象是一名地中海贫血患者。他们在采集病人血细胞后，在体外利用CRISPR-Cas9技术切割和编辑DNA，然后再通过干细胞移植放回病人体内。

这是美国和欧盟批准的首个基因编辑临床试验。上述公司称，他们还在一项寻找镰状细胞疾病治疗方法的研究中试用了同样的技术，首次治疗有望在年中完成。

Crispr Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni表示：“这是一个重要的科学和医学里程碑，是我们全面实现Crispr /Cas9疗法作为治疗严重疾病的一种潜在革命性新药的前景的开端”。

消息宣布后，Crispr Therapeutics股价飙涨逾25%至39.65美元，为一年多来的最大盘中涨幅。相关生物科技公司股价也走高，Editas Medicine Inc和Intellia Therapeutics Inc股价分别上涨5%和6%。纳斯达克生物科技指数周一上涨2%。

与不久前在全球范围引起轩然大波的中国“基因编辑婴儿事件”有所不同的是，Crispr Therapeutics专注于改变个体患者的基因，而不是进行影响可能持续几代人的基因编辑。

2013年，CRISPR被证实可以对人类细胞进行精准地“剪切粘贴”之后， Crispr Therapeutics、Editas Medicine 和Intellia Therapeutics相继成立，如今已经被业内认为是三大基因编辑公司。

然而，受对这项技术的质疑以及对该项技术用于人类治疗的不确定性影响，过去一年多来，它们的股价表现乏力。在昨天的大涨前，Crispr Therapeutics股价在过去一年里下跌了约四分之一，Editas Medicine 和Intellia Therapeutics同期下跌了约45%。

最新对人类的临床试验无疑为投资者对该项技术的未来应用注入了一股信心。此外，周一，老牌药企罗氏(Roche)以48亿美元收购基因疗法公司Spark Therapeutics的交易也提振了相关板块。这项收购向市场传递了一个信号，老牌制药公司对基因疗法的前景有浓厚兴趣。

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